Objectives: Current guidelines, based on expert opinion, recommend that suspected 1 cm to 2 cm hepatocellular carcinoma (HCC) detected on screening be biopsied and, if positive, treated (eg, resection or transplantation). Alternative strategies are immediate treatment or observation until disease progression occurs.
Methods: A Markov decision model was developed that compared three management strategies - immediate resection, biopsy and resection if positive, and ultrasound surveillance every three months until disease progression - for a single 1 cm to 2 cm liver nodule suspicious for HCC following ultrasound screening and computed tomography confirmation. The cohort included 55-year-old patients with compensated cirrhosis and no significant comorbidities. The model used in the present study incorporated the probabilities of false-positive and false-negative results, needle-track seeding, HCC recurrence, cirrhosis progression and death. The quality-adjusted life expectancy (LE) and the unadjusted LE were evaluated and the model's strength was assessed with sensitivity analyses.
Results: In the base case analysis, biopsy, resection and surveillance yielded an unadjusted LE of 60.5, 59.7 and 56.6 months, respectively, and a quality-adjusted LE of 46.6, 45.6 and 43.8 months, respectively. In probabilistic sensitivity analyses, biopsy was the preferred strategy 69.5% of the time, resection 30.5% of the time and surveillance never. Resection was the optimal decision if the sensitivity of biopsy was very low (less than 0.45) or if the accuracy of the imaging tests resulted in a high percentage of HCC-positive patients (greater than 76%) in the screened cohort, as with expert interpretation of triphasic computed tomography.
Conclusions: The present model suggests that biopsy is the preferred management strategy for these patients. When postimaging probability of HCC is high or pathology expertise is lacking, resection is the best alternative. Surveillance is never the optimal strategy.
OBJECTIFS :: Les lignes directrices actuelles, fondées sur l’avis d’experts, recommandent que les carcinomes hépatocellulaires (CHC) présumé de 1 cm à 2 cm décelés au dépistage fassent l’objet d’une biopsie et soient traités lorsqu’ils sont positifs (p. ex., résection ou greffe). D’autres stratégies consistent à procéder à un traitement immédiat ou à poursuivre l’observation jusqu’à ce que la maladie évolue.
MÉTHODOLOGIE :: On a mis au point un modèle décisionnel de Markov pour comparer trois stratégies de prise en charge (résection immédiate, biopsie suivie d’une résection en présence de résultats positifs et surveillance par échographie) tous les trois mois jusqu’à l’apparition d’un seul nodule hépatique de 1 cm à 2 cm susceptible d’être un CHC après confirmation par échographie et tomodensitométrie. La cohorte était formée de patients de 55 ans atteints d’une cirrhose compensée, sans comorbidités importantes. Le modèle utilisé dans la présente étude intégrait les probabilités de résultats faux positifs et faux négatifs, d’ensemencement par piqûre d’aiguille, de récurrence du CHC, d’évolution de la cirrhose et de décès. On a évalué l’espérance de vie (EV) pondérée par la qualité de l’existence et l’EV non rajustée ainsi que la solidité du modèle au moyen d’analyses de sensibilité.
RÉSULTATS :: Dans l’analyse du scénario de référence, la biopsie, la résection et la surveillance ont donné lieu à une EV non rajustée de 60,5, 59,7 et 56,6 mois, respectivement, et à une EV pondérée par la qualité de l’existence de 46,6, 45,6 et 43,8 mois, respectivement. Dans les analyses probabilistes de sensibilité, la biopsie était la stratégie favorisée dans 65, 9% des cas, la résection, dans 30,5 % des cas et la surveillance, dans aucun cas. La résection était la décision optimale lorsque la sensibilité de la biopsie était très faible (moins de 0,45) ou que les tests d’imagerie donnaient un fort pourcentage de patients positifs au CHC (plus de 76 %) au sein de la cohorte dépistée, tout comme l’interprétation de la tomodensitométrie triphasique par des experts.
CONCLUSIONS :: D’après le présent modèle, la biopsie est la stratégie de prise en charge favorisée pour ces patients. Lorsque la probabilité de CHC est élevée après l’imagerie ou en l’absence de compétences en pathologie, la résection devient la meilleure solution. La surveillance n’est jamais la stratégie optimale.