Introduction: Ewing sarcoma (ES) is a rare and aggressive malignant neoplasm that mostly affects children and adolescents. Recent studies reported a gap of 20% in childhood cancer survival rates between the Northern/Western and the Eastern European countries. We aimed to analyse the survival of patients treated for ES at our institution, to evaluate its correspondence to current survival rates in the expert centres, and to assess changes in treatment outcomes over time.
Materials and methods: A retrospective single-centre study was performed. Children under 18 years of age, diagnosed and treated for Ewing sarcoma/PNET at our institution from 2000 to 2014 were included. To assess the hypothesized improvement of treatment outcomes over time, a comparative analysis of two time periods - 2000-2007 and 2008-2014 - was carried out. Five-year overall survival (OS5y) and disease-free survival (DFS5y) were chosen as primary study end-points. Clinical and laboratory data were retrieved from patient records.
Results: In total, 40 patients were included in the study: 24 (60%) males and 16 (40%) females. Twenty-eight children (70%) presented with local and 12 (30%) with primary metastatic disease. Over the analysed time frame, improvement in treatment outcomes was observed: DFS5y improved from 46% in 2000-2007 to 61% in 2008-2014 (p = 0.27), whereas OS5y changed minimally from 62% in 2000-2007 to 65% in 2008-2014. Increase in DFS5y was more prominent for localized disease -from 50% in 2000-2007 to 74% in 2008-2014 (p = 0.14). Prognosis of initial metastatic disease remained poor with DFS5y: 25% in 2000-2007 and 38% in 2008-2014. Patients' median follow-up was 12.3 years (the range from 8.1 to 15.6) and 3.9 years (the range from 1.1 to 8.0) in the first and second study groups, respectively.
Conclusions: OS5y of the entire patient cohort did not change considerably over time and remained slightly inferior compared to the best reported survival rates. There was an evident trend for improvement of DFS5y in localized disease. Survival of children with primary metastases remained poor despite slight increase in DFS5y. Implementation of international clinical trials, consolidation of multidisciplinary approach, patients' concentration and widening of research activities could be beneficial for the treatment of children in the future.
SantraukaĮvadas. Juingo sarkoma (JS) yra retas piktybinis navikas, dažniausiai pasireiškiantis paauglystėje ir jauniems suaugusiems. Tarptautinių tyrimų duomenimis, onkologinėmis ligomis sergančių vaikų išgyvenamumas Šiaurės, Vakarų ir Rytų Europoje skiriasi beveik 20 %. Šio tyrimo tikslas buvo įvertinti vaikų, gydytų dėl Juingo sarkomos mūsų ligoninėje, išgyvenamumą ir palyginti jį su kitų centrų rodikliais, išanalizuoti gydymo rezultatų kitimą per tiriamąjį laikotarpį.Tikslai ir metodai. Atlikta retrospektyvinė vieno iš dviejų Lietuvos vaikų onkologijos centrų duomenų analizė. Tyrime dalyvavo vaikai iki 18 metų, kuriems 2000–2014 m. diagnozuota ir gydyta Juingo sarkoma ar primityvus neuroektoderminis navikas. Siekiant įvertinti gydymo išeičių kitimą, pacientai buvo suskirstyti į dvi grupes priklausomai nuo gydymo laikotarpio: vaikai, kuriems Juingo sarkomos diagnozė nustatyta 2000–2007 ir 2008–2014 metais. Gydymo rezultatams įvertinti pasirinktas penkerių metų bendras išgyvenamumas (overall survival, OS5y) ir penkerių metų išgyvenamumas nesant ligos požymių (disease-free survival, DFS5y). Klinikiniai ir laboratoriniai duomenys surinkti iš pacientų ligos istorijų.Rezultatai. Išanalizuoti 40 pacientų duomenys – 24 (60 %) berniukų ir 16 (40 %) mergaičių. Dvidešimt aštuoniems vaikams (70 %) diagnozuota lokali ligos forma, o 12 (30 %) – išplitusi liga (su atokiomis metastazėmis). Per tiriamąjį laikotarpį stebėtas gydymo rezultatų gerėjimas: DFS5y padidėjo nuo 46 % 2000–2007 iki 61 % 2008–2014 m. (p = 0,27), o OS5y pakito nedaug – nuo 62 % 2000–2007 iki 65 % 2008–2014 metais. DFS5y padidėjimas buvo didesnis sergant lokalia liga – pagerėjo nuo 50 % 2000–2007 iki 74 %. 2008–2014 metais (p = 0,14). Išplitusios ligos prognozė išliko nepalanki: DFS5y padidėjo nuo 25 % 2000–2007 iki 38 % 2008–2014 metais. Pacientų stebėsenos po gydymo mediana buvo 12,3 metai (svyravo nuo 8,1 iki 15,6 metų) ir 3,9 metų (svyravo nuo 1,1 iki 8 metų) atitinkamai pirmame ir antrame laikotarpiuose.Išvados. Visos tiriamosios kohortos OS5y pasikeitė nereikšmingai ir išliko kiek žemesnis už geriausius skelbiamus išgyvenamumo rodiklius. Fiksuotas ryškesnis DFS5y padidėjimas lokalios ligos atveju. Kaip ir kitose šalyse vaikų su pirminėmis metastazėmis išgyvenamumas išliko mažas, nepaisant pagerėjusio DFS5y. Tarptautinių klinikinių tyrimų vykdymas, daugiadisciplininio bendradarbiavimo stiprinimas ir pacientų koncentracija galėtų dar labiau pagerinti ligonių pasveikimo rodiklius.Raktažodžiai: Juingo sarkoma, vaikai, kraujodaros kamieninių ląstelių transplantacija, Lietuva.
Keywords: Ewing sarcoma; autologous haematopoietic stem cell transplantation; children; relapse.