Objective: Immune thrombocytopenia (ITP) is a rare autoimmune disease and hematologic disorder characterized by reduced platelet counts that can result in significant symptoms, such as bleeding, bruising, epistaxis, or petechiae. The thrombopoietin receptor agonist eltrombopag (EPAG) is a second-line agent used to treat chronic ITP purpura in adults and children.
Materials and methods: The present retrospective study evaluated the efficacy, safety, and side effects of EPAG treatment in pediatric patients with acute refractory and chronic immune thrombocytopenia, particularly focusing on iron-deficiency anemia.
Results: The diagnosis was chronic ITP in 89 patients and acute refractory ITP in 16 patients. The mean age of patients was 9.5±4.5 years (minimum-maximum: 1.2-18 years) at the beginning of EPAG treatment. The overall response rate was 74.3% (n=78). The mean time for platelet count of ≥50x109/L was 11.6±8 weeks (range: 1-34 weeks). The treatment was stopped for 27 patients (25.7%) at an average of 6.8±9 months (range: 1-38 months). The reason for discontinuation was lack of response in 18 patients, nonadherence in 4 patients, and hepatotoxicity in 2 patients. Response to treatment continued for an average of 4 months after cessation of EPAG in 3 patients.
Conclusion: Results of the current study imply that EPAG is an effective therapeutic option in pediatric patients with acute refractory and chronic ITP. However, patients must be closely monitored for response and side effects during treatment, and especially for iron deficiency.
Amaç: İmmün trombositopeni (İTP) nadir otoimmün bir hastalık olup, platelet sayısındaki azalmaya bağlı olarak peteşi, ekimoz, epistaksis gibi kanama semptomları ile karakterizedir. Trombopoietin reseptör agonisti eltrombopag (EPAG), yetişkinlerde ve çocuklarda kronik immün trombositopeni tedavisinde kullanılan ikinci basamak bir ajandır.
Gereç ve yöntemler: Bu retrospektif çalışma, akut refrakter ve kronik immün trombositopenili çocuk hastalarda EPAG tedavisinin etkinliğini, güvenilirliğini, yan etkilerini özellikle de demir eksikliği anemisi gelişimini değerlendirmiştir.
Bulgular: Hastalarımızın 89’u kronik İTP, 16’sı ise akut refrakter İTP tanısı ile takip edilmekte idi. Tedavi başlangıcı sırasında hastalarımızın yaş ortalamaları 9,5±4,5 yıl (1,2-18 yıl) idi. Toplam yanıt oranımız %74,3 (n=78) idi. Platelet sayısının ≥50x109/L olması için geçen ortalama süre 11,6±8 hafta (1-34 hafta) idi. Tedavi 27 hastamızda (%25,7) ortalama 6,8±9 ayda (1-38 ay) kesildi. Tedavi kesim nedenlerimiz; 18 hastada yanıtsızlık, 4 hastada tedaviye uyumsuzluk, 2 hastamızda ise hepatotoksisite idi. Üç hastada ise EPAG tedavisi kesilmesinden sonra yanıt ortalama 4 ay devam etti.
Sonuç: Çalışmamız, EPAG tedavisinin akut refrakter ve kronik İTP’li pediyatrik hastalarda etkili bir terapötik seçenek olduğunu göstermektedir. Bununla birlikte, hastalar EPAG tedavisi sırasında yanıt ve yan etkiler ve özellikle demir eksikliği açısından yakından izlenmelidir.
Keywords: Eltrombopag; Iron deficiency; Immune thrombocytopenia.