In cystic fibrosis, lung disease is early and insidious. It almost always conditions the prognosis. A pragmatic way of looking at prognostic factors is to distinguish those on which care management has little (environmental factors) or no grip (genetic factors) and those related to the quality of care, the latter being crucial. Recently, a triple-combination CFTR («Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator») modulator regimen has been shown a highly effective therapy. Ultimately, at least 90 % of Belgian patients with cystic fibrosis should benefit from this drug. However, its official price is extremely high (712 €/day), lacks transparency and illustrates problematic aspects of current orphan legislations. For the majority of citizens in Western Europe, a social ideal still prevails that healthcare should be accessible to all in an equitable fashion. Somewhere between this price and the necessity for national health systems based on solidarity to keep the costs of orphan drugs at a sustainable level, patients are looking like hostages.
Précoce et sournoise, l’atteinte pulmonaire conditionne presque toujours le pronostic de la mucoviscidose. Il est pragmatique de considérer trois types de facteurs influençant ce pronostic. Les deux premiers (environnementaux et facteurs génétiques) offrent peu ou pas de prise à l’intervention médicale. Le troisième est déterminant et directement lié à la qualité de la prise en charge. Récemment, une combinaison de trois modulateurs de la protéine CFTR («Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator») est apparue très efficace. à terme, plus de 90 % des patients belges atteints de la mucoviscidose devraient en bénéficier. Cependant, le coût officiel actuel de cette médication est extrêmement élevé (712 €/jour). Il est dépourvu de transparence et illustre une dérive du créneau des médications orphelines. Dans les pays d’Europe occidentale, un accès équitable aux soins représente une importante valeur sociétale. Un tel prix place les patients en position d’otages entre une firme forte d’un monopole et des décideurs qui doivent rester garants de la pérennité de systèmes de santé solidaires.
Keywords: CTFR; Cost; Modulators; Prognosis; Cystic fibrosis; effectiveness.