BACKGROUND: The WHO has developed target product profiles (TPPs) describing the most appropriate qualities for future TPT regimens to assist developers in aligning the characteristics of new treatments with programmatic requirements.METHODS: A technical consultation group was convened by the WHO to determine regimen attributes with greatest potential impact for patients (i.e., improved risk/benefit profile) and populations (i.e., reduction in transmission and TB prevalence). The group categorised regimen attributes as 'priority´ or 'desirable´; and defined for each attribute the minimum requirements and optimal targets.RESULTS: Nine priority attributes were defined, including efficacy, treatment duration, safety, drug-drug interactions, barrier to emergence of drug resistance, target population, formulation, dosage, frequency and route of administration, stability and shelf life. Regimens meeting optimal targets were characterised, for example, as having superior efficacy, treatment duration of ≤2 weeks, and improved tolerability and safety profile compared with current regimens. The four desirable attributes included regimen cost, safety in special populations, treatment adherence and need for drug susceptibility testing in the index patient.DISCUSSION: It may be difficult for a single regimen to satisfy all characteristics so regimen developers may have to consider trade-offs. Additional operational aspects may be relevant to the feasibility and public health impact of new TPT regimens.
Contexte: L’OMS a développé des profils de produits (TPP) décrivant les caractéristiques les plus appropriées de futurs schémas de traitement preventif contre la TB (TPT), afin d’aider les fabricants à aligner les caractéristiques des nouveaux traitements sur les besoins programmatiques.
Méthodes: Un groupe de consultation technique a été réuni par l’OMS afin de déterminer les caractéristiques des schémas dont l’impact pour les patients serait maximal (c.-à-d., amelioration du rapport bénéfices/risques), ainsi que pour les populations (c.-à-d., réduction de la transmission et de la prévalence de la TB). Le groupe a classé les caractéristiques des schémas en tant que « prioritaires » ou « souhaitables » et a défini pour chaque caractéristique les exigences minimales requises et les résultats optimaux.
Résultats: Neuf caractéristiques prioritaires ont été définies, dont efficacité, durée du traitement, innocuité, interactions médicamenteuses, obstacle à l’émergence de résistances aux médicaments, population cible, préparation pharmaceutique, posologie, fréquence et voie d’administration, stabilité et durée de conservation. Les schémas satisfaisant les résultats optimaux ont par exemple été définis comme ayant une efficacité supérieure, une durée de traitement ≤2 semaines et un meilleur profil de tolérance et d’innocuité que les schémas actuels. Les quatre caractéristiques souhaitables étaient : coût du schéma, innocuité chez certaines populations spécifiques, observance thérapeutique et besoin de test de sensibilité aux antituberculeux chez les patients index.
Conclusion: Un seul et unique schéma peut avoir du mal à satisfaire toutes les caractéristiques. Les fabricants pourraient donc être amenés à faire des compromis. D’autres facteurs opérationnels pourraient être pertinents quant à la faisabilité et à l’impact des nouveaux schémas de TPT sur la santé publique.