Long term follow-up to evaluate the efficacy of miglustat treatment in Italian patients with Niemann-Pick disease type C.
Fecarotta S, Romano A, Della Casa R, Del Giudice E, Bruschini D, Mansi G, Bembi B, Dardis A, Fiumara A, Di Rocco M, Uziel G, Ardissone A, Roccatello D, Alpa M, Bertini E, D'Amico A, Dionisi-Vici C, Deodato F, Caviglia S, Federico A, Palmeri S, Gabrielli O, Santoro L, Filla A, Russo C, Parenti G, Andria G.
Fecarotta S, et al. Among authors: caviglia s.
Orphanet J Rare Dis. 2015 Feb 27;10:22. doi: 10.1186/s13023-015-0240-y.
Orphanet J Rare Dis. 2015.
PMID: 25888393
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Clinical Trial.